Владимир Томов, председател на Алианса на хората с редки болести в България, Конфедерация за защита на здравето и Националната асоциация на болните от Гоше

Първа част на интервюто

Защо лечението за мукополизахаридоза не се осигурява?

Става въпрос за едно лечение, което е от порядъка на един милион и може да се каже, че е най-скъпото лечение от всички редки заболявания. Става дума за лечение на хронично заболяване, което трябва да бъде осигурявано всяка година. Това е ензимозаместваща терапия. Организмът не синтезира жизненонеобходим ензим и той трябва да се влива, подобно на лечението при инсулинозависимите диабетици с инжектирането на инсулин. С получаването на ензимозаместващата терапия проблемът престава да съществува и болният може да води напълно пълноценен живот.

Тъй като обаче организмите на тези деца вече са засегнати от заболяването, има един период, в който е необходимо провеждането на възстановителна терапия. Въпреки че процесът на нормализиране функциите на организма, както ни показват случаите на други подобни ензимозаместващи терапии, е бавен, той е успешен. Особено при едни млад растящ организъм, това означава, че има голям шанс в бъдеще този човек да води съвсем нормален живот при изпълнение на терапията.


Високата цена на това лечение се дължи на изключително малката групата пациенти с мукополизахаридоза, за България те са 4-5 души. В останалите европейски страни - също.


Производителят инвестира средства в изследователски екип, който да разработи лекарство, след което получава патентни права и право за определяне на цената на медикамента за дълъг период от време. Европейската агенция по лекарствата му дава, така да се каже, маркетингова протекция, при която не само има възможност да формира цената, но и го защитава в продължение на 10 години от конкуренция и аналози, т.е. при лечението се употребява само оригиналното лекарство, а не генерични, тях все още ги няма.


Проблемът идва от там, че за да получат българските пациенти едно ново лекарство, то трябва вече да се реинбурсира в най-малко три от осем референтни държави. Лекарството се реинбурсира в Европейските държави, в референтните също, но не е ясно дали се реинбурсира с публични или частни средства. На тази основа се получи оспорването на лечението за мукополизахаридоза като ефективност, необходимостта му за осигуряване за българските граждани и от тук неосигуряване на лечение на тази група пациенти с аргумента, че то не е достатъчно ефективно и не е доказало своите качества. От друга страна този медикамент е преминал през продължителни и сериозни тестове, за да достигне до регистрацията в  Европейската агенция по лекарствата като лекарство-сирак.

Така се получава, че ние допълнително решаваме да го проверим в България и още повече откриваме нередности по отношение на ефективността му, за да го регистрираме.


Кои са другите редки заболявания, при които има проблем с осигуряването на лекарства?

Следващата група са заболяванията, които имат медикаменти за лечение, но те не са регистрирани в България, въпреки че медикаментите са със статут на лекарство-сирак. Те би трябвало да получат регистрация в България по една много опростена процедура, след като са регистрирани в Европейската агенция по лекарствата. Процедурата у нас отнема твърде много време. Второ самите фирми отказват да регистрират продуктите си с аргумента, че тук пазарът е много малък и те нямат сметка от такъв род процедура. Получава се противоречие. Европейската агенция по лекарствата, която в разрез със законите на маркетинга от чисто хуманни подбуди дава един вид маркетингова оторизация на тази фирма, като допуска поставянето на висока цена на лекарството. След което фирмата в разрез с тези хуманни подбуди, поради които е получили маркетинговата оторизация от Европейската агенция по лекарствата, решава по антихуманни, античовешки принципи да не регистрира в България своя продукт. Това е проблем, който обхваща лечението на 5-6 заболявания.


При други 6 заболявания пациентите се лекуват с медикаменти от по-ниско ниво, а по-качествените, навлезли от по-скоро в здравната система на Европейския съюз, се оказва, че не са достъпни за българските граждани.



При болест на Уилсон имаме един медикамент, който за дълго време беше изгубил своята  регистрация. Беше изтекъл срокът, който се поставя за подновяване на регистрацията на всички медикаменти по Наредба 34. Така подновяването на регистрацията на това лекарство костваше един продължителен период и то за медикамент, който е сравнително евтин.
От друга страна има друг, по-нов медикамент, който също е със статута на лекарство-сирак, фирмата обаче не прави съответните процедурни ходове за регистрацията му и то не може да достигне до пациентите в България.
Така пациентите изпадат в положение да намират средства чрез спонсорство, за да си осигурят сами лекарството. Но по силата на нашето законодателство тези лекарства трябва да се закупуват от държавата, от министерството на здравеопазването, а по силата на Европейското законодателство, производителите трябва да регистрират лекарствата в страните от Европейския съюз. Едва когато лекарствата са регистрирани в България, ние имаме основание да искаме от нашата здравна система да ги представя на пациентите.


Има едно заболяване пароксизмална нощна хемоглобинурия, за което има един изключително качествен медикамент, атакуващ директно заболяването, но поради факта, че не е регистрирано у нас от фирмата производител, няма да достигне до българските пациенти, на които животът им е поставен в опасност, а заболяването е тежко и коварно.
Има заболяване порфирия, за което се оказва, че лекарството е отпаднало от позитивния лекарствен списък, а друг нов няма как да достигне до пациентите, тъй като трябва да бъде регистриран.



Защо фирмите отказват да регистрират тези лекарства в България? Ясно е, че пазарът за лекарствата за редки болести е малък навсякъде.
При определянето на цената на българския пазар се взимат цените от референтните страни с най-ниски стойности. По този начин се обявиха изключително ниски цени, по които фирмите да предлагат медикаментите си в нашата страна, при което загубиха интерес да продават на нашия пазар. Но от друга страна тук става въпрос за човешки живот. Поставени са доста конфликтни положения и са заложени огромни рискове за пациентите.
Според нас, пациентите, всички фирми, на които са им дадени маркетингови протекции и медикаментите им са регистрирани като лекарства-сираци трябва да бъдат задължени да регистрират продуктите си независимо от малкия брой пациенти в страната. Следва да се опрости процедурата за подновяване на регистрацията на лекарствата-сираци.


Има ли някакъв инструмент, по който те могат да бъда задължени според Вас?
От страна на държавата имаме декларирано отношение да се върне предишния принцип на ценообразуване на тези медикаменти, но това технически е невъзможно да се изпълни през настоящата година, тъй като средствата, с които разполага здравното министерство в това число и на осигуряване на медикаментите за редки болести, са вързани с държавния бюджет, който се определя година за година. Една подобна промяна ще повиши цените на всички тези медикаменти, ще наложи промяна на договори и пр. Това може да се предвиди едва от началото на следващата година. От друга страна имаме ситуация на криза и ако нещата продължават да се развиват по този начин, едва ли това ще бъде възможно и през 2011 г. Тази година има дефицит на средства. Следва да бъдат предвидени много повече през следващата, иначе може да се каже, че осъществяването на тази мярка ще е невъзможно...