Генна терапия, базирана на стволови клетки, дава обещаващи резултати за лечение на много сериозно генетично кожно заболяване. Дългосрочните клинични резултати обаче все още са неясни.
 
В проучването, публикувано в сп. Stem Cell Reports, експертите оценяват пациент, страдащ от състояние, познато като булозна епидермолиза приблизително от седем години, след като се е подложил на процедура по генетична терапия като част от клиничното проучване. 
 
Учените откриват, че трансплантирането на малък брой стволови клетки в крака са достатъчни, за да се възстанови нормалната функция на кожата и то без никакви странични ефекти. 
 
Според Майкъл Де Лука от Университета на Модена и Реджо Емилия, който е главният автор на проучването, откритията проправят път за безопасната употреба на епидермални стрволови клетки за терапия на сериозното кожно заболяване
 
Булозна епидермолиза е болезнено състояние, което значително изтънява кожата и тя се изприщва лесно. Кожното състояние може също така да причини животозастрашаващи инфекции. Тъй като все още не е открито лечение, терапевтичните стратегии към момента целят да облекчат симптомите
NEWS_MORE_BOX
 
 
За да оценят генната терапия със стволови клетли като потенциално лечение, изследователите вземат кожни стволови клетки от дланта на Клаудио – пациентът. Учените коригират генетичния ефект и ги трансплантират отново в крака на пациента. 
 
Те установяват, че лечението в довело до дългосрочно възстановяване функциите на кожата. Близо седем години по-късно краката на Клаудио изглеждат нормални в горната си част. 
 
Изследователите изтъкват, че откритието показва, че зрелите стволови клетки възстановяват тъканите, в които „пребивават“.