Клетъчно-базираната терапия се отнася до поставяне на нови, здрави клетки в тялото, които да заменят болни или увредени клетки, да модулират функцията на клетките на пациента чрез експресия на фактори или директно взаимодействие, или премахване на причиняващи болести или нефункционални клетки с помощта на имунни клетки.

 

Използването на клетъчно-базирана терапия за спиране и обръщане на процеса на заболяването, възстановяване на увредени органи и, в крайна сметка, лечение на много животозастрашаващи състояния сега е реалистична цел за учените, които работят в областта на регенеративната медицина. Напредъкът в разбирането на биологията на болестите и големите иновации в генното редактиране, протеиновото инженерство и технологията на отглеждане на клетъчни култури са създали изключително плодотворна научна среда, в която процъфтяват изследванията на клетъчно-базираната терапия.


 

Клетъчно-базираната терапия е нововъзникващ метод с потенциал за лечение на множество нелечими в момента заболявания чрез уникално мощни начини на действие. Въпреки забележителните неотдавнашни клинични и търговски успехи, клетъчно-базираните терапии продължават да се сблъскват с многобройни предизвикателства, които ограничават тяхното широко разпространение и комерсиализация, включително идентифициране на подходящия клетъчен източник, генериране на достатъчно жизнеспособен, мощен и безопасен продукт, който отговаря на специфични нужди на пациентите и болестите и разработване на мащабируеми производствени процеси.

 

Тези препятствия се преодоляват чрез използването на авангардни изследвания, водени от инженерни подходи от следващо поколение, включително редактиране на генома и епигенома (съставен от химични съединения и протеини, които се закачат за ДНК и променят не нейните нуклеотидни последователности, а начина, по който клетките използват кодираните в тях инструкции), синтетична биология и използване на биоматериали.

 

Клетъчно-базираната терапия, която включва прилагането на клетки като живи агенти за борба с болестите, през последните години е преминала през експлозивно развитие както в клиничното внедряване, така и в разпространението на фармацевтичния пазар. По-специално, шепа терапии са преодолели регулаторните пречки и са навлезли в търговска употреба. Те включват успешното лечение на лимфоидни ракови заболявания, използвайки адоптивен клетъчен трансфер на генетично препрограмирани Т-клетки.

 

Други скорошни успехи включват одобрение на използването на извлечени от пациенти лимбални стволови клетки за възстановяване на увреден епител на роговицата, както и възрастни стволови клетки за лечение на фистули, свързани с болестта на Крон.

 

Въпреки че клетъчно-базираните терапии имат много от същите пречки като генните терапии, включително опасения за безопасността относно потенциалната туморогенност, те имат уникални характеристики, които предлагат потенциал за повишена ефикасност срещу болести. Например, клетките могат естествено да мигрират, да се локализират и дори да претърпят пролиферация в специфични тъкани.

 

Следователно клетъчно-базираните терапии, които използват тези свойства, имат потенциал за биоразпределение и предимства на целевата доставка не само пред биологичните продукти, които са обект на ограничения, но и пред генните терапии, за които специфичността на доставянето в организма остава предизвикателство за инженерство.

 

Освен това клетките могат активно да реагират на голямо разнообразие от молекули, като маркерни протеини и дори физически сили. По този начин клетъчно-базираните терапии имат капацитета за високо усъвършенствани функции.

 

Референции:
1. Pellegrini G, et al. Navigating market authorization: the path holoclar took to become the first stem cell product approved in the European Union
2. Elverum K, Whitman M. Delivering cellular and gene therapies to patients: solutions for realizing the potential of the next generation of medicine
3. Roth TL, et al. Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting. Nature