Всяка година сърдечносъдовите заболявания представляват около 32% от всички случаи на фатален изход по света. Най-често срещаният вид сърдечносъдово заболяване е коронарната артериална болест, която се изразява във втвърдяване на артериите (атеросклероза), когато една или повече от коронарните артерии са частично запушени от атеросклеротични плаки, при което кръвта не може да тече правилно към сърцето. Ако притока на кръв към сърцето е напълно блокиран, това може да причини инфаркт.

 

Учени от Югозападния медицински център на Тексаския университет смятат, че нова терапия за редактиране на ген CRISPR-Cas9 може както да помогне за лечение на сърдечносъдови заболявания, така и да възстанови увредената тъкан веднага след сърдечен удар. Проучването е било публикувано в списание Science.


 

Генното редактиране предоставя на учените начин да променят ДНК на човек. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 е една от технологиите, използвани в редактирането на гени. Използвайки тази технология, учените могат да „включват и изключват“ специфични гени в клетките на човек. Те могат също така да „изрязват“ или да добавят към клетъчната ДНК. Предишни изследвания показват, че CRISPR/Cas9 е потенциално средство за лечение на заболявания като:

Редактирането на гени позволява (на учените) да се насочат към медиаторите на заболяването с висока специфичност и само в увредения орган (тоест сърцето), което означава потенциално висока терапевтична полза с по-малко неблагоприятни странични ефекти.

 

Учените са проучили новата си терапия за редактиране на гени CRISPR-Cas9, използвайки лабораторни мишки. За да могат компонентите на системата за редактиране на гени да достигнат до сърцето са били използвани вируси. Системата за редактиране на ген CRISPR-Cas9 се състои от насочващата РНК и основен редактор.

 

Насочващата РНК съответства на специфичен регион в генома и действа, като води основния редактор в близък контакт с конкретен ген. Основният редактор прецизно модифицира гена (кодиращ информацията за синтеза на протеина CaMKIIδ), за да предотврати хронично свръхактивиране на протеина CaMKIIδ, който е индуктор на сърдечно заболяване.

 

Изследователите също така са открили, че използването на терапия с CRISPR-Cas9 за потискане на гена CaMKIIδ при мишки е помогнало за защитата им от исхемично/реперфузионно увреждане на сърцето поради сърдечно заболяване.

 

Референции:
1. Science. Ablation of CaMKIIδ oxidation by CRISPR-Cas9 base editing as a therapy for cardiac disease
2. National Center for Biotechnology Information (NCBI). What is CRISPR/Cas9?
3. Medical News Today. Heart disease: CRISPR gene editing may repair damaged tissue after a heart attack