Синдромът на Хънтър е много рядко наследствено генетично заболяване, причинено от липсващ или неправилно функциониращ ензим. Тъй като тялото не е способно да разгражда определени сложни молекули, молекулите се натрупват във вредни количества. Натрупването на огромни количества от тези вредни вещества в крайна сметка води до постоянни, прогресивни увреждания, които влияят върху външния вид, умственото развитие, органите и физическите способности на пациента.

 

Синдромът се появява при деца на възраст до 18 месеца и това се случва главно при момчетата. Американецът Браян Мадокс е бил едно от злощастните деца. Въпреки че за момента не съществува лечение за синдрома на Хънтър, 44-годишният Браян също така е първият човек в света, подложен на нов вид терапия, включваща генно редактиране. За разлика от по-старите методи за генно инженерство, генното редактиране не опира до произволно вкарване на генетичен материал. Вместо това революционният метод вмъква, модифицира или замества генетичен материал, фокусирайки се върху специфични локации.


 

В случая с Браян, който протича под наблюдението на Sangamo Therapeutics, в кръвта се пускат „молекулярни ножици“, които да срежат неговото ДНК в чернодробните му клетки и да заместят дефектния ген, който е пренасял цял живот, с нов. Въпреки че е прекалено рано да се каже колко ефективно е било редактирането на генома на Браян, биотехнологичната фирма гарантира, че в момента сме свидетели на ново научно поле, което ще промени въз основи медицината.

 

Тъй като все повече генетични терапии, разчитащи на редактиране, напускат научноизследователските лаборатории, за да намерят място в болниците по цял свят, специалистите очакват, че търсенето на квалифицирани генетични инженери ще скочи до тавана. BBC съобщава, че правителството на Обединеното кралство прогнозира, че до 2030 г. ще се отворят повече от 18 000 нови работни места само във Вликобритания. Бюрото по трудова статистика в САЩ пък предвижда 7% увеличение на работните места за биомедицински инженери и 13% за медицински учени, които сумарно представляват около 17 500 работни места.

 

Подобен ръст неминуемо ще създаде нуждата от хора, чието работно място не е ограничено в лабораторията: например, такива, които ще помогнат огромното количество нови данни да бъде анализирано, синтезирано, интерпретирано и дори предадено на финансиращите звена и на обществеността по един адекватен за целта начин.