Проф. д-р Тошко Лисичков е сред най-изявените хематолози у нас. Ръководител е на направлението по хемостазеология в Националната специализирана болница за активно лечение на хематологични заболявания в София.


Националното консултативно звено е с възможности за високоспециализирана диагностика в областта на нарушенията в хемостазата, включително и на първоначална диагностика при деца, както и при съмнение за инхибиторни състояния.


Направлението по хемостазеология функционира като национален специализиран център за лечение на пациентите с хемофилия. Поддържа актуален регистър на болните с вродени коагулопатии и е национално депо за съхранение на фактор 8 и фактор 9. В отделението се извършва обучение на пациентите за домашно лечение и самостоятелно венозно приложение на коагулационните фактори.



Пред Puls.bg проф. Тошко Лисичков говори за новостите в терапиите на вродените коагулопатии, нивото на лечение на българските пациенти и защо генните терапии са бъдещето в хематологията..

 

- Проф. Лисичков, днес отбелязваме Световния ден на хемофилията. Кои са новостите в лечението на хемофилия и другите вродени коагулопатии в световен мащаб?


В последните години прогресът е галопиращ, както като нови терапевтични продукти, така и като нови терапевтични подходи. Все още рутина навсякъде по света е терапевтичния подход, при който, знаейки какъв тип хемофилия или друг тип дефицитно състояние е причина за заболяването (липсата на фактор 8 при Хемофилия А, например) се прилага така наречената replacment терапия или заместващо лечение със съответния фактор.


Първоначално се прилагаха плазмените препарати – пречистени, вирусно деактивирани, с много високи качества, както като честота концентрирани, така и като сигурност. Няма рискове от кошмарните в миналото трансмисивни инфекции като ХИВ и СПИН. Вече се развиха и рекомбинантните технологии, при които препаратите са абсолютно сигурни.

 

- Бихте ли разказали повече за рекомбинантните технологии?


Днес в рекомбинантните технологии се правят такива модификации в молекулата, че препарата има по-добри качества в сравнение с естествения препарат. Например ако преживяемостта на даден препарат е няколко часа, то при новите се удължава един път и половина, до четири пъти. Което означава, че клиничната му ефикасност е много по-висока, както като лечение, така и като профилактика.


Новост е и че тези препарати, които се прилагат венозно, вече имат такава модификация на молекулата, че могат да се прилагат и подкожно. Това е допълнително предимство да пациентите и още една доза отпимизъм за тях.


По-добрият подход в заместващото лечение обаче е профилактиката, тоест да се предотврати кръвоизливът, а не да се лекува. Днес тя се развива към персонализиране. Независимо от качествата на дадения продукт има специфика при отделните пациенти – за един и същи препарат, при един пациент времето му на полуживот е 8-9 часа, а при друг – 29 часа. Това е огромна разлика. И съществуват такива компютърни изследвания, при които за пациентът Х се вземат 1 или 2 проби и когато се види какъв е резултатът от преливането му, прецизно се изчислява от какво точно количество препарат и на какъв интервал от време има нужда той. Това е изключително важно от гледна точка както на клиничната ефикасност, така и на клиничната ефективност – не се наблюдава недостатъчно или свръхлечение.

 

- Нефакторната профилактика е друг модерен подход?


Тя е огромен скок напред. При нея не е се замества липсващия фактор, а в различните варианти се създава баланс между нарушеното съсирване на кръвта и рисковете от тромбози. Картината е като при здрав човек, но не на ниво 100%, а на ниво 10%. Такива препарати има, още са на етап клинични проучвания, в които ние също участваме и пациентите се повлияват много добре.


Друг качествен скок е новият рекомбинантен продукт емисизумаб при хемофилия, който няма нищо общо със самия фактор като структура, но изпълнява неговите физиологични функции. Ако при най-добрите препарати на фактор 8 времето на полуживот е 29 часа, то рекомбинантния продукт има 28 до 34 дни. Прилага се подкожно и е изключително за профилактика.

 

- Наскоро водещи организации от фармацевтичния сектор обявиха, че в света се разработват модерни генни терапии за хеомофилия?


Генната терапия в момента представлява така нареченото генно добавяне – пациентът си има дефектен ген, но му се добавя един нормален ген и той започва да произвежда съответния фактор. И това е напълно достатъчн, за да няма кръвоизливи.


В някои литератури дори се посочва пълно нормализиране на съответния статус. Ние също участваме в подобни разработки и откакто наш пациент с хемофилия А е включен в лечението, не е получил нито един кръвоизлив. При него остава само да се помисли какво да се направи, ако му предстои операция.


Лично за мен, скок в генната терапия е генната корекция, за която чух на конгреса в Глазгоу преди година. С така наречените генни ножици (специфични ензими) се реже мутантната част на гена и се добавя нормална. Затова се нарича генна корекция, а не добавяне. Все още е в ранна фаза на клинични проучвания, но дава добри резултати.


Там попитахме защо това се прави само на соматичните клетки – на чернодробните, а не на половите, което би решило проблема с наследствеността? Но отговориха, че не се прави от етична гледна точка.


Категорично това ще е бъдещето. Разбира се, въвеждането на много от тези терапии ще зависи от себестойността. Генната терапия например трудно ще се наложи първоначално в практиката, защото лечението на един пациент в момента струва 1 100 000 долара.

 

- На колко от модерните терапии могат да разчитат болните у нас?


У нас особено за децата е осигурено всичко, на което могат да разчитат и децата в западните страни, САЩ и Канада. В рутината почти всички препарати са регистрирани у нас – и плазмени, и рекомбинантни. При децата има възможност всички подходи в лечението да се прилагат. Генните терапии все още са далече, но сме включени в клиничните проучвания.


При възрастните опциите би трябвало да са същите, но има разлики поради финансови ограничения на Касата. От всички възможни препарати – плазмени и рекомбинантни, ние използваме плазмените, защото са два пъти по-евтини. В последно време фирмите правят отстъпление и смъкват цените на рекомбинантните продукти и в това отношение възможностите за лечение ще се задълбочат. Постижение е, че при млади пациенти с тежко изявена картина успяхме да пробием и да ги включим на профилактика.


Правим последователни стъпки напред и смятам, че грижата за пациентите у нас е на европейско ниво. Основните проблеми на България са чисто бюрократични и датират още от 2011 г., когато се разделиха задълженията на Министерство на здравеопазването и НЗОК. Касата пое домашното лечение, а Министерството – спешното и болничното. Като луфт останаха плановите оперативни интервенции, които никой не иска да поеме. По този начин години наред и досега, от нормативна гледна точка, този проблем не е решен.

 

Към продължението на интервюто с проф. Тошко Лисичков