Понятието апластична анемия се използва като синоним на костномозъчна аплазия. Последното е по-коректно от патогенетична и клинична гледна точка. Касае се за вродено или придобито нарушение във функционирането на костния мозък, клинично изразяващо се като недостатъчност на кръвотворната функция с панцитопения.
В малък процент от пациентите с костномозъчна аплазия водещите причини за състоянието са генетични. В останалите случаи етиологичните фактори са елементи на външната среда с различно по механизъм потискащо действие върху костния мозък.
В едни случаи се касае за физични фактори на външната среда като йонизираща радиация. В други, за лекарства и химикали с миелосупресивен ефект. В трети, за инфекциозен процес, ангажиращ костния мозък. В четвърти, за автоимунна реакция към кръвотворните клетки.
Крайният ефект на увреждащото действие на етиологичните фактори е острата или хронична редукция в броя на кръвотворните клетки в костния мозък. Това рефлектира върху силно намалената или прогресивно намаляваща концентрация на зрелите клетки в периферната кръв. Засегнати са и трите кръвни редици - еритроцитна, тромбоцитна и гранулоцитна.
В някои случаи в по-висока степен се засяга една или две от трите редици. Тогава лабораторната и клинична манифестация на състоянието е с моно- или бицитопения. Стадият на моно/бицитопения може да е междинен преди разширяване на процеса до панцитопения на трите кръвни редици.
Може да се каже, че увреждащото действие на екзогенните фактори е комплексно и засяга почти винаги и трите кръвни редици. Предпочитания към определена редица се наблюдава най-вече при лекарствата и химикалите. Например, цитостатиците засягат предоминантно гранулоцитите, докато при висока доза на антибиотика хлорамфеникол водеща е анемията.
Клиничната картина зависи от това до каква степен е редуцирана производствената способност на костния мозък по отношение на кръвните клетки. В зависимост от това се разграничават лека, средна и тежка форма на заболяването. От друга страна състоянието може да е с отро начало или с хронично прогресиращ ход.
Намаляването на броя на еритроцитите клинично се проявява с анемичен синдром - бледост, диспнея, отпадналост и др. Тромбоцитопенията - с точковидни кръвоизлизи по кожата, кървене от венците, носа и гениталиите. Редукцията в броя на белите кръвни клетки на практика може да остави организма без имунна защита. Клинична манифестация на гранулоцитопенията е с фебрилитет, инфекции и улцеро-некротичните промени по лигавиците на гастро-интестиналния тракт.
За поставянето на диагнозата се взимат предвид анамнезата, клиничната картина, лабораторните резултати и анализа на костномозъчната биопсия - аспирационна и трепанобиопия. На последната прави впечатление редукцията в броя на незрезите клетки предшетвеници в костния мозък и увеличаване на нефункционалната мастна тъкан в него.
Лечението на костномозчната аплазията може да се проведе по различни начини, поради различната генеза на състоянието и степен на увреда, налагащи гъвкав подход. Във всички слчаи се коригират анемията и тромбоцитопенията чрез трансфузии на еритроцитен и тромбоцитен концентрати. При животозастрашаващи инфекции се прилагат растежни фактори за стимулиране на гранулоцитната кръвна редица.
В случаите на автоимунна генеза на състоянието ефективно може да бъде приложението на имуносупресивна терапия. При неповлияване на тромбоцитопенията след трансфузия на тромбоцитен концентрат се обсъжда оперативно премахване на слезката. При безвъзвратно увреден костен мозък единственото възможно дефинитивно лечение остава костномозъчната трансплантация.
В диагностичния подход и лечението като особено важна точка се очертава установяването на факторите, външни и вътрешни, причинили аплазията. Друг важен момент е до каква степен костният мозък отговаря на лечението. Това е индиатор за потенциала му да се възстанови.
