Ново лекарство за лечение на транстиретинова фамилна амилоидна полиневропатия (hATTR амилоидоза) скоро ще бъде пуснато на европейския пазар, съобщи Европейската агенция по лекарствата (ЕМА). Onpattro (patisiran) е предназначен за възрастни пациенти в стадий 1 или 2 на това тежко наследствено неврологично заболяване. Очакванията на специалистите са новият медикамент да подобри състоянието на пациентите, защото действието му променя хода на болестния процес.

 

Безопасността и ефикасността на медикамента са били оценени в клинично проучване с 225 пациента, страдащи от болестта. В хода на това изследване е било доказано значително подобрение на неврологичните прояви на болестта и качеството на живот на пациентите, както и положително въздействие върху сърдечната функция. Ефикасността на това лечение при пациенти с полиневропатия в по-напредналия стадий 3 обаче все още не е доказана, посочват от ЕМА.


 

Транстиретиновата фамилна амилоидна полиневропатия е рядко заболяване, което се предава по наследство. От него страдат по-често мъжете, отколкото жените. Причинява се от мутации в гена транстиретин (TTR), което води до неправилно нагъване на TTR протеините. Те се натрупват като амилоидни фибрили нервите, сърцето и стомашно-чревния тракт. Пациентите имат сърдечни проблеми и симптоми като мускулна слабост в крайниците, а в напредналите стадии се появява  неспособност за ходене, стомашно-чревни проблеми, водещи до недохранване и нарушена функция на пикочния мехур.

 

NEWS_MORE_BOX

 

 

Новият медикаментът съдържа patisiran – вещество, съставено от малка верига синтетичен генетичен материал, наречен "малка интерферираща РНК" (siRNA). Тя е предназначена да се прикрепи към генетичния материал на клетките, отговорни за производството на TTR протеина и да блокира продукцията му в черния дроб. По този начин се намалява производството на TTR, което води до намаляване на натрупването на TTR амилоид в тъканите. В резултат на това лечение се забавя прогресията на болестта.

 

От европейската лекарствена агенция посочват още, че това е вторият лекарствен продукт, препоръчан за пускане на пазара, след като през май тази година положително станавище получи още едно лекарство. Тези два нови медикамента значително разширяват терапевтичните възможности при транстиретиновата фамилна амилоидна полиневропатия.