Нов метод за стадиране на болестта на Хънтингтън и оценката на прогресията, подобен на методите за стадиране на различните онкологични заболявания - от 0 до 4, може да доведе до разработката на по-ефективни лекарствени вещества. Този начин за стадиране на болестта е разработен от учени от Университетския колеж в Лондон (UCL), Англия.

 

Болестта на Хънтингтън е сериозно невродегенеративно генетично заболяване, което води до прогресивно засягане на нервни клетки. В Обединеното кралство приблизително 1 на 10 000 души е засегнат.


 

В днешно време няма одобрени терапии, които да забавят прогресията на заболяването. Разработената програма за стадиране на болестта може да бъде от полза за бъдещи клинични проучвания, които целят подобряване на лечението.

 

Това е първата разработена система за стадиране на генетично неврологично състояние, в която хората са групирани спрямо своите биологични, генетични, клинични и функционални характеристики. Тя е приложима и при новородени.

 

Интегрираната система за стадиране на болестта на Хънтингтън (HD-ISS) обхваща целия спектър на заболяването, като започва от Стадий 0, в който са включени хора с генетична мутация за болест на Хънтингтън, но без никаква откриваема патологична промяна.

 

За пациентите, които се намират в Стадий 1 на заболяването е характерна по-късна прогресия и налични измерими индикатори - биомаркери, на протичащите основни патофизиологични процеси.

 

Хората с ясно изразен клиничен фенотип са в Стадий 2 на болестта на Хънтингтън, а тези със значителен спад в нормалните функции са в Стадий 3.

 

На този етап интегрираната система за стадиране на болестта на Хънтингтън може да бъде прилагана само за изследователски цели, но не и в клиничната практика.

 

Този нов метод на стадиране ще улесни сравнението на данни в различните клинични проучвания, което значително ще ускори разработката на нови лекарствени средства.

 

Проследяването на ефективността на медикаментите в по-ранните стадии на заболяването би могло да доведе до по-добри резултати и евентуално забавяне на неговата прогресия.

 

Освен това интегрираната система за стадиране на болестта на Хънтингтън значително би могла да облекчи комуникацията между хората, които са заинтересовани от заболяването - от генетично засегнатите семейства до здравните специалисти.

 

Информация за разработения модел е публикувана в сп. The Lancet Neurology.

 

Референции:

The Lancet Neurology

https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(22)00120-X/fulltext

medicalxpress.com