Първата в света животоспасяваща генна терапия за деца е одобрена за прилагане в Европа. Тя е разработена от италиански учени и фармацевтичната компания GlaxoSmithKline (GSK). 
 
Европейската агенция по лекарствата е одобрила терапията, наречена Strimvelis, за приложение при малък брой деца с тежка комбинирана имунна недостатъчност, за които няма подходящ донор на костен мозък. 
 
Около 15 деца годишно се раждат в Европа с изключително рядко генетично заболяване, което не позволява на организма им да произвеждат бели кръвни телца.
 
Те рядко оцеляват повече от две години, освен ако функцията на имунната им система не бъде възстановена с костно-мозъчна трансплантация.
 
Очаква се революзионната терапия да бъде официално разрешена за употреба от Европейската комисия (ЕК) до няколко месеца. Така Strimvelis ще стане втората одобрена генна терапия в света, след Glybera UniQure, която се прилага при възрастни.
 
САЩ все още не одобрява генните терапии, но расте броят на американските биотехнлогични компании, които разработват различни продукти.
NEWS_MORE_BOX
 
 
Изследванията в областта на генните терапии датират от около четвърт век, но са белязани от много неуспехи, включително висока смъртност на американски пациенти през 1999г. и някои катастрофални резултати от клинични проучвания в началото на 2000г.
 
Сега обаче специалистите са оптимисти за откриването на по-добри начини да се пренасят резервни гени в клетките.
 
Все още има множество предизвикателства за преодоляване, включително сложността на доставяне на даден продукт, като новото лечение на GSK, което изисква взимането на клетки от костен мозък, обработването им и инжектирането им обратно. 
 
Терапията Strimvelis за тежка комбинирана имунна недостатъчност е кандидатствала за одобрение и от регулаторните органи на САЩ, но отговор едва ли ще има преди края на следващата година, обясни Мартин Андрюс, директор на отдела по редки болести в GSK.