Новото лекарство е за еднократно приложение и се използва за лечение на спинална мускулна атрофия. Лекарството е с името Zolgensma и е на стойност 2,1 млн долара. Само преди няколко дни американската агенция по лекарствата (FDA) одобри новата генна терапия за лечение на деца със спинална мускулна атрофия под 2 години, включително и пациенти, които все още нямат симптоми на заболяването. Лечението е одобрено и за бебета с коварното заболяване.

 

Спиналната мускулна атрофия е водеща генетична причина за детска смъртност. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и ранна смърт при бебета с най-тежката форма на заболяването. Спиналната мускулна атрофия е заболяване, което се наблюдава при 1 на всеки 10 000 живородени бебета. Като между 50 и 70% от тях са с най-тежката форма.


 

„Това ще бъде нововъведение и стандарт в лечението на спинална мускулна атрофия при бебета с най-тежката форма на заболяването.“ – твърди д-р Емануел Тионгсон, детски невролог, който участва в одобрението на лекарството.

 

От фирмата производител защитават високата цена на продукта с мотива, че се прилага еднократно. До момента дългосрочни лечения струват хиляди долари годишно на пациентите, а лечението продължава с години.

 

Терапията използва вирус, който да осигури нормално копие на гена SMN1, при бебета, родени с дефицит на този ген. Преглед, направен през април тази година от Института за клиничен и икономически надзор, заключи че първоначалната оценка за лекарството от страна на производителя е била на стойност 5 млн долара за 1 пациент. В последствие те се съгласяват, че цената е прекомерна.

 

Изпълнителният директор на компанията производител твърди, че Zolgensma е първото по рода си лекарства за еднократен прием. До момента с него са излекувани повече от 150 пациенти. Ако лечението започне скоро след раждането, генната терапия обещава пълно излекуване. Но данните за ефективността на лечението и страничните ефекти са все още много оскъдни.