Ново лекарство е обещаващо в лечението на дълбоко разположени тумори в мозъка. Лекарството ONC201 е преминава от кръвта към мозъка и да атакува тумори.
Лекарството е създадено за лечението на вид първични мозъчни тумори, или глиални тумори. Те засягат помощната тъкан в мозъка, наречена глия. Редкият глиом, наречен дифузен среден глиом, се появява от ранна възраст. Той се смята за нелечим, поради невъзможността на повечето методи за лечение на тумори да атакуват болестта, без да засегнат и дълбоко да увредят мозъчните клетки, причинявайки трайни щети. Даването на специализирани лекарства, които атакуват тумора, е задача, която изисква откриване на начин за преминаване през кръвно-мозъчната бариера – естествената защита на организма, която възпира множество вещества в кръвта да преминат към централната нервна система, включително и лекарства.
Новоразработеното лекарство ONC201 дава обещаващи резултати в лечението на този вид тумор с определена мутация. Формулата на лекарството преминава през кръвно-мозъчната бариера. Целта му са нервните пътища за невротрансмитера допамин – такива пътища се откриват често при дифузни глиоми от този вид.
При прилагане на медикамента върху гръбначно-мозъчна течност се оказва, че ONC201 директно афектира митохондриите на туморните клетки. Ефектът на лекарството намалява значително бързото разрастване на тумора. То го възвръща към нива на клетъчно делене, сходни с тези на една нормална клетка. Това се получава чрез въздействане на епигенетичните сигнали, отговарящи за това делене. Тези сигнали са своеобразни механизми в околната среда, заобикаляща ДНК на клетките, които отговарят за активирането и деактивирането на определени гени.
Към този момент ONC201 е обещаващ начин за проникване през кръвно-мозъчната бариера и атакуване на туморните клетки, забавяйки тяхното скоростно разпространение. Но лечението не е способно самостоятелно да премахне тумора и се нуждае от съпътстващи лечения, които да премахнат напълно опасността от редкия вид рак.
За дифузния среден глиом лекарството има значителен ефект – научното изследване, осъществено от учени от Мичиганския университет, сочи за подобрение в средната продължителност на общата преживяемост на тумора. При липса на лечение общата преживяемост е средно между 11 и 15 месеца, докато при лечение с ONC201 то е около 22 месеца.
Научният труд е публикуван в сп. Cancer Discovery.
Референции:
1. Nield, D (2023, September 2) New Drug Can Help Treat Aggressive, Deep-Rooted Brain Tumors. Retrieved 2023, September 4 from https://www.sciencealert.com/new-drug-can-help-treat-aggressive-deep-rooted-brain-tumors
2. Venneti, S. (2023, August 16) Clinical efficacy of ONC201 in H3K27M-mutant diffuse midline gliomas is driven by disruption of integrated metabolic and epigenetic pathways. Retrieved 2023, September 4 from https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-23-0131/728431/Clinical-efficacy-of-ONC201-in-H3K27M-mutant