Новото лекарство за хемофилия - Hemlibra на Roche намали драстично кървенето при голяма част от пациентите с хемофилия, сочат резултатите от две клинични проучвания, показани в понеделник. По този начин го поставят на доминиращо място на пазара.

 

Медикаментът е намалил с 96% честотата на лекуваните кръвоизливи при пациенти с хемофилия А, които не са получили превантивно лечение, и с 68% при тези, които са получили такова.


 

Положителните резултати от двете проучвания, известни като HAVEN 3 и 4, включват така наречените неинхибиторни пациенти. Първоначалният успех на лекарството е бил при пациенти с инхибитори, които са антитела, предизвикващи резистентност към заместващи фактори на кръвосъсирването. Последният очакван успех на медикамента и положителните резултати, наблюдавани при широк кръг от пациенти, трябва да засилят търсенето му. На това разчита Roche, тъй като няколко от неговите блокбъстърни лекарства срещу рак са изправени пред съперници с намалена цена .

 

Анализатори на Jefferies заявяват, че HAVEN 4 също показва, че има потенциал да лекува, както инхибиторни, така и неинхибиторни пациенти само веднъж месечно. Понастоящем Hemlibra се прилага като инжекция веднъж седмично.

 

Това поставя лекарството доста високо, за да стане новият стандарт в грижата за хемофилия А. Медикаментът ще разтърси пазара и ще представлява заплаха за установените „играчи“, разчитащи на терапевтични средства за замяна на фактори.

 

NEWS_MORE_BOX

 

Новата наука също така обещава да донесе допълнителни промени през следващите години, като няколко компании работят по генна терапия на хемофилия, при която безвреден вирус се използва за въвеждане на ДНК, за да се фиксират дефектните гени зад болестта, предлагайки възможно еднократно излекуване.

 

Главният медицински директор на Roche - Сандра Хорнинг заяви, че с тези данни са положителни резултатите от всичките четири проучвания от фаза III, които засилват цялостната ефикасност и безопасност на медикамента и неговият потенциал за подобряване на грижите за всички хора с хемофилия А.