Отчита се значително подобрение на двигателните способности на пациенти, болни от Паркинсон, при които медикаментозното лечение на заболяването не дава резултат, при инжектиране на гена GAD (глутаминова киселина декарбоксилаза) директно в мозъка. Резултатите от клиничното изследване са публикувани в последното издание на The Lancet Neurology.

Според авторите генната терапия дава индикации за успешното лечение на признаци и симптоми на различни мозъчни заболявания, поради което си заслужава да бъде развита.

Това е първото изследване, което потвърждава ефективността на генното лечение и втори етап от процеса на клинични изпитания. Първият е проведен през 2007 г. и доказва безопасността на метода.

Чрез генетичен трансфер на участващия в продукцията на гама-аминомаслената киселина GABA ген GAD в субталамичното ядро, използвайки безвредната форма на адено-асоцииран вирусен вектор (AAV2), медиците постигат повишена продукция на необходимото вещество и възстановяване на моторната функция.

 

GABA е вещество, което играе роля за координиране на движението. При болни от Паркинсон нивата му в субталамичното ядро са ниски.

Андрю Фейгин и екипът му от Института за медицински изследвания Файнстайн, Ню Йорк, САЩ, провеждат двойно слепи изследвания за определяне на ефективността на терапията при 22 доброволци, сравнявани с 23 от контролната група. Добровоците и в двете групи са на възраст между 30 и 75 години.


 

За период от 6 месеца не се отчита смъртен случай. Най-честите оплаквания при генната терапията са главоболие и гадене. 21,3% е подобрението на моторната функция на болните от Паркинсон, при които е проведена генната терапия. За сравнение, в контролната група се отчита 12,7% подобрение. При тях е прилагано лечение с працебо или мнима операция. При подложените на генна терапия обаче се наблюдава подобрение на отговора към стандартното лечение с медикаменти срещу болест на Паркинсон. Резултатите са измерени по стандартния тест за оценка на двигателните способности при болест на Паркинсон, UPDRS.


Заключението на учените е, че генната терапия предлага алтернатива на конвенционалното лечение или оперативните методи при болест на Паркинсон и показва потенциал като начин за терапия и на други неврологични заболявания.

Остават обаче неизяснени въпроси относно продължителността на полезния ефект на метода и дали дълбоката електростимулация на мозъка няма да е по-добър вариант на лечение.