Използването на нова система на генно редактиране на базата на бактериални протеини от изследователи от Масачузетския технологичен институт е излекувала рядко чернодробно заболяване, причинено от една единствена генетична мутация.

Констатациите, описани в издание на Nature Biotechnology, предлагат първото доказателство, че техниката за редактиране на ген, известена като CRISPR, може да обърне болестни симптоми.

CRISPR, която предлага лесен начин за изрязване на мутирала ДНК и замяна с правилната последователност, притежава потенциал за лечение на много генетични заболявания според изследователския екип.

Наскоро разработената CRISPR система, разчита на клетъчен механизъм, който бактериите използват, за да се защитят от вирусна инфекция.

Изследователите са копирали тази клетъчна система за създаването на ген за редактиране на комплекси, които включват ДНК.

Те са изрязали ензим, наречен Cas9, обвързан с РНК нишка, който е програмиран да се свързва със специфична геномна последователност.

 

NEWS_MORE_BOX


В същото време, изследователите доставят ДНК шаблонна верига.

Когато ремонтират клетъчните щети, получени от Cas9, учените въвеждат шаблона на ДНК в генома.

Учените предвиждат, че този вид редакция на генома, един ден може да помогне за лечение на заболявания като хемофилия, болест на Хънтингтън, както и други, причинени от единични мутации.

Съществуват и други разработени системи на генно редактиране на базата на ДНК ензими, известни като нуклеази, но тези комплекси могат да бъдат скъпи и трудни за сглобяване.

За разлика от тях CRISPR е много лесна за конфигуриране и персонализиране техника.