FDA оповести одобряването на Synribo за лечение на хронична миелогенна левкемия при възрастни пациенти. В прессъобщение на агенцията се казва, че Synribo е предназначен за употреба при пациенти, при които заболяването прогресира въпреки лечението с поне две лекарства.
Според прогнозите на Националния здравен институт на САЩ, до края на 2012 г., 5430 души ще бъдат диагностицирани със заболяването в страната.
Synribo блокира действието на определени белтъци, които предизвикват израждането на клетките. Инжектира се подкожно два пъти на ден в продължение на две седмици, което води до нормализиране на броя на белите кръвни клетки – т.нар. хематологичен отговор. Употребата му продължава докато се наблюдава клинична полза от терапията, но не по-продължително от 28-дневен цикъл.
Одобряването му дава нова алтернатива за лечението на пациенти, които не се повлияват или не могат да толерират досега наличните лекарства за хронична миелогенна левкемия. Synribo е второто лекарство за това показание, одобрено през последните два месеца.
Разрешаването му за употреба е част от програмата на FDA за ускорено разглеждане на определени социално значими продукти. Тя дава на пациентите ранен достъп до обещаващи нови лечения, докато производителят провежда клинични проучвания, доказващи ефикасността и безопасността на лекарството. Synribo също така получава статут на лекарство сирак, защото е предназначен за лечение на рядко заболяване.
Ефикасността му е оценена чрез комбинирано кохортно проучване. Медикаментът демонстрира намаляване на процента на клетките, в които се открива генетичната мутация, предизвикваща заболяването. 14 от 76 пациенти постигат това намаление средно за 3,5 месеца. Средната продължителност на намалението е 12,5 месеца.
При пациенти с изострена на левкемия, Synribo нормализира броя на белите кръвни клетки при 5 от 35 пациенти за средно 2,3 месеца. Броят им се задържа в рамките на нормалното средно в продължение на 4,7 месеца.
Най-често наблюдаваните странични ефекти по време на проучването са понижение на броя на тромбоцитите – тромбоцитопения; червените кръвни клетки - анемия; белите кръвни клетки, борещи се с инфекциите – неутропения; диария; гадне; умора и отпадналост; реакция на мястото на инжектиране и понижение на лимфоцитите в кръвта – лимфопения.
