ФорумФорум       ФорумСправочник       ФорумТест         |     Вход
Аптека онлайн

Учени получиха 1 мил. евро за революционна генна терапия

Puls.bg   |   10 септември 2018   |   Коментари 0
   
   
Учени получиха 1 мил. евро за революционна генна терапия

Източник: iStockphoto

Седем учени от Съединените щати и Великобритания, които разработиха революционна генна терапия за рядка генетична форма на детска слепота, спечелиха награда от 1 млн. евро, съобщават от португалската фондация Champalimaud.

 

Въведена през 2006 г., годишната награда за научна работа, свързана със зрението, е една от най-големите научни награди в световен мащаб, повече от 9% от Нобеловата награда за физиология и медицина, която е в размер от 987 000 долара.

 

Вродената амавроза на Лебер е рядко очно заболяване, което протича в 1 на 40 000 деца и засяга ретината - специализирана тъкан в задната част на окото, която долавя светлината и цвeтовете. Хората, страдащи от заболяването, се характеризират с тежко зрително увреждане, което започва в ранна детска възраст и се влошава с годините. Моделът, по който се унаследява, се нарича „автозомно рецесивен“, което означава, че детето наследява две мутирали копия на един и същ ген от своите родители. Родителите, от своя страна, притежаващи само по едно копие от мутиралия ген, не проявяват признаци и симптоми на болестта.

 

Състоянието е описано за първи път от Теодор Лебер през 19 век, но учените са намерили начин да го третират успешно едва през 2008 г., проследявайки го до мутация в ген RPE65. Функционално, генът кодира за критичен за визуалния цикъл на гръбначните животни ензим, познат като ретиноид изомерхидролаза. Три последователни клинични изследвания, публикувани в една и съща година, успяват да демонстрират ефикасността при използването на адено-асоцииран вирус за възстановяване зрението на лекуваните деца и възрастни.

 

 

Елегантното решение е било възможно, защото безвредният за хората вирус притежава комплементарна ДНК последователност, която може да се използва за заместване на мутиралия ген. "Това е първият и все още единственият пример за успешна генна терапия при хората, която коригира наследствен генетичен дефект, и следователно е крайъгълен камък в медицинската практика", казва Алфред Сомър, декан на Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health и председател на журито, възнаградило учените.

 

Между наградените са Джийн Бенет, Алберт Магуайър, Самуел Джейкъбсън, Робин Али и Джеймс Бейнбридж. 


Още по темата:

   
   

реклама  




Коментари (0)

Няма изказани коментари.



Вашето име:
Коментар:
500 оставащи символа
Въведете код:
Тема на седмицата:
Обратно на училище - съвети за здрави детски зъби

реклама
Още от Акценти
реклама
Галерия
6 нетипични признака за сърдечни проблеми
6 нетипични признака за сърдечни проблеми
Анатомия на възпаленото гърло
Анатомия на възпаленото гърло
Производство на биологични лекарства
Производство на биологични лекарства
Няколко удивителни причинители на главоболие
Няколко удивителни причинители на главоболие
Изгодни оферти
Още от Детско здраве
реклама

Сезонни продукти
НюзлетърНюзлетър                   RSS новиниRSS новини                   FacebookFacebook                   Twitter Twitter